Doenças raras: só 6% têm terapêutica específica disponível
Para 3,4 milhões de pessoas com doenças raras, a investigação e as novas terapias devem finalmente traduzir-se em oportunidades reais no dia a dia. É esta a exigência de Juan Carrión, presidente da Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER), no congresso internacional sobre medicamentos órfãos e doenças raras, em Sevilha. O encontro, na Fundación Cajasol, decorre até 18 de setembro.
Carrión exige que os avanços na investigação, genómica, diagnóstico e novas terapias cheguem «do laboratório à consulta». Depois, as melhorias devem também chegar à vida das pessoas afetadas, independentemente da doença ou do local onde vivem. Em média, segundo a FEDER, os doentes aguardam 6 anos por um diagnóstico.
Poucas doenças têm terapêutica específica
Segundo Carrión, apenas cerca de 6% das doenças raras dispõem de um tratamento específico. Jaime Román Alvarado, presidente da Associação de Farmacêuticos de Sevilha, salientou que o congresso gerou conhecimento e colocou o diagnóstico, a investigação e o acesso a novas terapias na agenda.
Ministério da Saúde considera medicamentos prioritários
Numa mensagem em vídeo, o secretário de Estado Javier Padilla afirmou que os medicamentos para doenças raras são uma prioridade para o Ministério da Saúde. Referiu o alargamento do rastreio neonatal, serviços de genética e genómica, o projeto «ÚNICAS» e a expansão dos centros de referência.
Carla Alejandra Dueñas Cañas, do Ministério da Saúde, afirmou que a estratégia estatal atualizada integra, entre outros aspetos, a igualdade, o acesso aos tratamentos, o valor e a sustentabilidade. O futuro plano de ação da Organização Mundial da Saúde deverá ser apresentado em 2028 e definir um roteiro internacional para a próxima década. Na Andaluzia, um novo plano regional prevê 109 medidas até 2029, nomeadamente para registos, formação, diagnóstico precoce e participação dos doentes.
Fonte: Europa Press / Mallorca.com